近日，小核酸技术创新与新药研发企业先衍生物自主研发的1类新药LDR2402注射液的2期临床试验申请在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示。

该药物为靶向血管紧张素原（AGT）用于治疗原发性高血压的小核酸创新药，是国内首个进入2期临床阶段的siRNA类降压药物。此次LDR2402注射液进入2期临床，标志着先衍生物在小核酸药物研发领域取得重大突破，正式迈入临床开发新阶段。

此前，LDR2402注射液在四川省医学科学院·四川省人民医院开展的1期临床试验已完成全部受试者入组及单次给药。该研究为一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估LDR2402在中国健康受试者及轻度高血压患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）及药效学（PD）特征。截至当前，单次给药后阶段数据显示LDR2402安全性表现优异。

目前，LDR2402注射液已正式进入2期临床阶段，由上海交通大学医学院附属瑞金医院担任组长单位，联合全国多家研究中心共同推进。2期研究将重点探索多次给药方案下的安全性、PD特征及初步降压疗效，旨在进一步验证其作为国内首个进入2期临床的siRNA类降压药物的治疗潜力。

关于LDR2402

LDR2402注射液是一种基于RNA干扰（RNAi）技术开发的新型小核酸药物，在临床前实验中能明显降低血管紧张素原（AGT）的水平，单次注射后效果可以持续6个月以上。AGT是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）机制的源头，LDR2402选择性进入肝脏，从源头上沉默AGT的表达，从而达到降血压的效果。LDR2402在临床治疗中可能通过延长给药间隔（每季度或半年给药一次）提高患者依从性，并且在24小时内平稳降压，减少血压变异性（BPV），给高血压患者带来更大的心血管获益。