近年来，小核酸药物发展势头迅猛，已然成为全球制药企业竞相布局的热门赛道。目前全球进入申报临床及以上阶段的小核酸管线数量已达 364 款，与 2017 年相比增幅超过 450%。据统计，在全球小核酸管线中，有近 40% 都来自国内企业。就在今年2月，瑞博生物（06938.HK）与全球MASH领域领军企业Madrigal Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克股票代码：MDGL，下称“Madrigal”)达成44亿美元全球独家许可协议，携手开发MASH创新siRNA疗法，赢得国内外高度关注。

丁香园 Insight 数据库与瑞博生物创始董事长、首席执行官（CEO）梁子才博士进行了一场深度对话，与其就瑞博生物的产品研发策略、核心优势、BD 合作、产品进展、国际化布局等多个话题进行了探讨。

梁子才 博士

瑞博生物创始董事长、CEO

优胜劣汰是所有行业周而复始的发展规律。唯有具备难以复制的核心竞争力，企业方能在时代浪潮中脱颖而出，在全新的竞争格局中行稳致远。我们现在也许迎来了春天，但料峭春寒会击倒温室中的花朵，唯有如苍松般坚韧的企业方能历经风雨、四季常青。”

以下为访谈精华

丁香园 Insight：瑞博生物的主要研究领域是小核酸药物，近年来小核酸药物已经从罕见病扩展到多个大病慢病领域。能否结合小核酸药物的优势，介绍一下公司的产品布局策略？

梁子才博士：经过近年来的蓬勃发展，小核酸药物正日益走入大众视野。据统计，目前全球在研的小核酸管线已超过 300 个，堪称生物医药领域的「顶流」。相较于传统的小分子和抗体药物，小核酸药物具有给药周期长、高度特异性以及临床开发成功率高等多重优势，这一优势也通过日益增多的上市药物、重磅交易以及优异的临床数据等多个维度得到了充分验证。

基于 siRNA 从源头沉默致病基因的独特机制与超长药效的核心优势，以及瑞博自主研发并日趋成熟的 RiboGalSTAR™肝靶向递送技术带来的日益凸显的平台化能力，我们成功构建了聚焦心血管、代谢、肝病及肾病领域的差异化管线阵容。凭借卓越的研发效率与深厚的技术壁垒，公司正持续推进以 FIC/BIC 为导向的差异化产品研发策略，其中多个在研品种都具备 Best-in-Class（BIC）潜力。

目前，公司的核心管线已展现出全球竞争力，其中：RBD4059（Vortosiran）是全球临床进展最快的靶向 FXI 的小核酸药物；RBD5044 是全球第二个进入临床阶段的靶向 APOC3 的 siRNA 药物；RBD7022 亦是全球第二个进入临床的靶向 PCSK9 的 siRNA 药物，并即将由合作方齐鲁制药启动 Ⅲ 期试验。这种差异化的研发布局不仅构筑了公司稳固的先发优势，也是瑞博在各方面得以快速发展的强有力的助推器。

丁香园 Insight：BD 合作已成为创新药领域的主旋律，瑞博年初也刚和 Madrigal 达成一项高达 44 亿美元的合作，金额较公司此前曾经创下的中国小核酸出海交易纪录翻番。能否简单介绍下这个合作内容，以及合作对于双方以及行业的战略意义？

梁子才博士：与 Madrigal 的合作是继勃林格殷格翰（BI）之后，瑞博与跨国公司的第二次联手，也是我们迈向全球领先 siRNA 创新企业之路的一个重要里程碑。与此前 BI 合作模式类似，与 Madrigal 的合作同样是基于我们肝靶向 RiboGalSTAR™平台的、针对 MASH 领域的联合开发，瑞博生物授予 Madrigal 多款单靶点及双靶点临床前 siRNA 资产的全球独家研发、生产与商业化权利。交易结构上，除了 6000 万美元首付款外，瑞博将有权获得临床开发、监管审批及商业销售等一系列里程碑款项，整体交易金额达到 44 亿美元，除此之外瑞博还有权享受基于合作产品全球净销售额的特许权使用费。目前 6000 万美元首付款已收到。

Madrigal 推出的 Rezdiffra 是全球首个也是唯一一个获美国 FDA 和欧盟委员会批准的 MASH 药物，因此其在 MASH 领域的临床开发与商业化能力已得到充分验证。Madrigal 选择与瑞博合作，一方面印证了公司平台技术的全球领先性与国际竞争力；另一方面，这也是一次深度的能力互补：将 Madrigal 在 MASH 临床实践中的成功经验，与瑞博高效、成熟的小核酸药物研发体系相结合，有望进一步巩固双方在 MASH 领域的核心优势，这一协同效应将助力瑞博加速推进 MASH 小核酸药物，尽快惠及全球患者。

丁香园 Insight：瑞博与 BI、Madrigal 的重磅合作都是基于 MASH。是什么吸引了多个海外领头羊纷纷在该领域选择与瑞博合作？从另一角度，合作对于瑞博自身在肝病领域的研发是否会构成一定限制？

梁子才博士：MASH 已成为世界最常见的慢性肝病，全球患病率达 5%，在糖尿病患者中的患病率更是高达 30%，患者群体规模庞大且仍在持续增长。小核酸药物凭借其高效、精准的递送系统，在肝脏疾病治疗中具备天然优势，这正是瑞博 RiboGalSTAR™递送平台能在肝病领域率先实现多项突破的关键所在。RiboGalSTAR™平台通过将 siRNA 药物精准递送至肝细胞，特异性调控靶基因的 mRNA 表达，从而在提升疗效的同时能够最大程度降低非靶向副作用。

目前，RiboGalSTAR™平台已在包括中国、欧洲和美国在内的主要国家和地区取得专利权。依托该平台，公司多款产品在临床前阶段即展现出 BIC 潜力。凭借从临床前研究到临床开发的全链条成熟的研发转化体系，目前我们已有 7 款小核酸药物进入临床阶段，并在临床中均显示了良好的安全性、强效性和长效性，这充分印证了公司领先的平台化研发能力与优异的临床转化能力。

瑞博与 BI 和 Madrigal 的合作均基于特定靶点开展，并非覆盖整个 MASH 领域。根据合作协议，不会对瑞博继续开发其它靶点的 MASH 药物构成任何限制。实际上，小核酸技术在以 MASH 为代表的肝病领域仍具备广阔应用空间，公司将持续深耕肝靶向小核酸药物研发，不断挖掘并拓展其治疗潜力。

丁香园 Insight：瑞博生物的核心产品 RBD4059（Vortosiran）是全球首款抗 FXI 的 siRNA 候选药物，近期该产品 I 期临床结果在国际权威血液学期刊《Blood Advances》发表，能否基于披露的数据对这款药物的治疗优势进行简单解读，以及公司如何看待其市场潜力？

梁子才博士：在已披露的临床 Ι 期试验数据中，Vortosiran 展现出了符合我们预期的优异表现：该药物对 FXI 活性的抑制效果呈现「强效、剂量依赖且持久」的显著特征，FXI 活性抑制率超过 90%，并且 FXI 抑制水平达到 6 个月甚至更长时间，且没有观察到出血风险。这将极大改善当前长期抗凝治疗面临的出血风险和依从性不佳的临床痛点。目前，Vortosiran 已完成在瑞典的 Ⅱa 期临床试验，相关临床数据将于今年欧洲心脏病学会（ESC）期间公布。

与此同时，今年 2 月拜耳的同靶点口服抑制剂 Asundexian 在关键 III 期临床中也取得成功。这些进展不仅意味着 FXI 这一全新靶点的成药性和巨大潜力已在临床中得到明确的验证，也预示着抗凝治疗即将进入高效且低出血风险的时代。

根据弗若斯特沙利文报告，全球每年约有 1/4 死亡与血栓性疾病相关，全球抗血栓药物市场规模在 2026 年将达到 700 亿美元，预计 2031 年将突破 1000 亿美元，其中约 55% 至 60% 的份额可能成为靶向 FXI 的 siRNA 疗法的目标市场。

凭借超长效这一颠覆性优势，瑞博的 Vortosiran 将为患者带来一种全新的治疗选择——既可以实现极低的给药频率，也能保证疗效和安全性最大程度地提升患者的生活质量和长期治疗的依从性。我们认为，这也是除了先发优势之外，Vortosiran 在未来抗凝市场中最核心的竞争力和价值所在。

丁香园 Insight：瑞博生物还有哪些产品或技术值得市场期待？

梁子才博士：除了 Vortosiran，我们开发的 RBD5044 是全球第二个进入临床阶段的靶向 ApoC3 的 siRNA 药物。目前，该药正在欧洲开展临床 Ⅱ 期试验, 并于今年 2 月启动了中国 Ⅱ 期临床试验。在 2025 年欧洲心脏病学会（ESC）年会上，我们展示了 RBD5044 的Ⅰ期临床结果，数据显示：单次注射可使患者 ApoC3 大幅降低达 84%，同时将甘油三酯降低达 70%，且在六个月的随访中仍保持在基线水平的 50% 以下。

RBD5044 同样具有超长效的给药优势，可实现至少每三个月一次的低频率给药，显著提高患者依从性。2025 年 11 月，Arrowhead 首款小核酸药物 Plozasiran 获得 FDA 批准上市（2026 年 1 月获得 NMPA 批准上市），为 ApoC3 靶点的开发铺平了道路，也让我们对 RBD5044 的未来更加充满信心。

同时，我们授权齐鲁制药的靶向 PCSK9 的 siRNA 药物 RBD7022 也将于近期启动中国 Ⅲ 期试验，这是目前瑞博进展最快的自研产品，期待借助合作方强大的临床开发实力推动产品早日实现商业化。

此外，瑞博生物在多个肝外递送技术方面也取得了突破性进展。2025 年 12 月，我们在美国肾脏病学会‌（ASN）会议披露的肾靶向 RiboPepSTAR™递送平台临床前数据显示，在肾脏特定细胞类型中，目标基因沉默效率最高可达 80%；今年 3 月，我们应邀参加了欧洲 RNA Leaders 大会，首次批量公布了一系列肝外递送最新成果，除肾脏之外，我们还展示了 RiboPepSTAR™ 技术平台在心脏、代谢及脂肪组织等领域广阔的治疗潜力。目前，瑞博生物有多项肝外靶向药物正在临床前开发阶段，其中肾靶向产品已进入 IND-enabling 研究，公司将积极推进相关产品的研发进程，为全球患者带来新的治疗希望。

丁香园 Insight：小核酸是当前药物研发领域的热门赛道，布局的企业也很多。在您看来，瑞博生物在小核酸药物研发领域的核心竞争优势有哪些？

梁子才博士：深耕小核酸领域十九年，瑞博生物已构建起区别于其他 siRNA 企业的鲜明特色与独特优势。我们的核心竞争力包括平台壁垒、管线领先、BD 与全球化布局、全链条产业能力四个方面：

核心递送平台：全球领先的自主 GalNAc 技术平台，构筑最高壁垒

瑞博生物是全球少数拥有自主知识产权、且经多个临床验证的 GalNAc 肝靶向递送平台的企业，也是首个向全球 MNC 对外许可 RNAi 平台的中国公司。同时积极向肝外拓展，布局了 RiboOncoSTAR™和 RiboPepSTAR™肝外递送平台，覆盖肿瘤、肾脏、CNS 等领域，有望打开更大的市场空间。

管线布局：FIC/BIC 潜力+慢病大市场的品种布局，且临床进度领先

瑞博生物是目前全球临床管线最多的小核酸企业之一，疾病领域覆盖血栓、血脂、乙肝、MASH、肾病等慢病赛道，其中核心品种 Vortosiran 进度全球领先。基于差异化布局策略，公司聚焦未满足需求的慢病，避开红海、夯实管线的 FIC/BIC 潜力。

BD 与全球化：国际化道路迎来多个重磅合作

瑞博生物的全球竞争力可以通过与 BI、Madrigal 达成的合作得以验证，同时公司以「自研+授权」实现双轮驱动。加之瑞博国际以其丰富的国际视野为公司打开了全球开发与合作的窗口，加速推进管线的海外临床与商业化。

全链条研发能力：端到端的体系支持产品快速研发和商业化

公司拥有覆盖小核酸全链条的研发体系，从递送、化学修饰、分子设计、CMC、临床到商业化一体化，这种立体整合的平台化研发系统有效保障了研发效率与质量。从临床前到临床的高效和成熟的研发转化体系，支撑我们的 BIC 开发策略与管线的快速推进。另外，我们是首家通过欧盟 QP 认证的中国小核酸企业，为产品的商业化落地奠定了良好基础，具备规模化生产与质量控制能力。

丁香园 Insight：您如何看待国际化在企业发展中的作用？瑞博在国际化方面有哪些独特的做法？

梁子才博士：当前，「全球化」、「国际化」 已成为众多生物医药企业的普遍战略。瑞博生物的国际化，并非停留在理念与口号，而是始终坚持务实推进、稳健落地，走出了一条独具瑞博特色、具备实质内涵的全球化发展路径。

2022 年，我们在瑞典设立了国际研发中心——瑞博国际（Ribocure Pharmaceuticals）。瑞博国际作为我们全球化战略的重要载体，凭借团队丰富的全球药物开发及国际合作经验，为公司拓展全球市场、开展国际合作搭建了高效桥梁。

在包括前阿斯利康全球研发副总裁甘黎明博士在内的一群具备多年 MNC 临床开发经验的资深科学家和管理者的带领下，瑞博生物已真正实现了东西半球团队之间从早期筛选到 BD 商业化之间全链条的无缝合作。值得一提的是，在瑞典我们还拥有 in-house 的临床试验基地，from bench to bed 的便捷和高效，使得我们的全球化临床开发如虎添翼。

实际上，瑞博生物发展到今天，依托端到端的全技术链整合的平台化能力，已经初具一个小 MNC 的雏形。当然，要全方位达到相应水平，仍然任重道远，但凭借瑞博国际这个集战略前瞻、临床开发和商业合作多位一体的重要阵地、以及充分融合的国内外一体化研发矩阵，我们已经向世界敞开了大门。

丁香园 Insight：您如何看待当前的中国创新药研发环境？您觉得寒冬过去了吗？

梁子才博士：从一二级投融资环境、授权交易数量和一众企业已披露的业绩情况来看，过去 1-2 年的国内创新药行业表面看起来可谓是烈火烹油，虽然资本寒冬已经暂时过去，但我们面临的实则是更加复杂、更加「卷」的一个重生后的市场环境。不过，我认为这本质上是一种返璞归真，意味着大家要凭实实在在的业绩来说话，仅依靠表面繁荣的故事会很快被资本抛弃，进而被淘汰。

事实上，优胜劣汰是所有行业周而复始的发展规律。唯有具备难以复制的核心竞争力，企业方能在时代浪潮中脱颖而出，在全新的竞争格局中行稳致远。我认为我们现在也许已经迎来了春天，但料峭春寒会击倒温室中的花朵，唯有如苍松般坚韧的企业方能历经风雨、四季常青。

丁香园 Insight：2026 年，您对瑞博生物或者整个创新药行业有哪些期待？

梁子才博士：新年伊始，我们完成了与国际资本市场的对接，在资本的助力下，在多个战略合作的推动下，2026 将是瑞博生物在机遇和挑战中快速发展的一年。我们将策马扬鞭，在全球范围内加速推进产品研发和价值兑现，继续夯实和扩大小核酸行业的全球领军地位。

对于中国创新药，在资本和政策的支持下，我相信 2026 也将是硕果累累的一年。创新是当今社会发展的核心动力，医药是关乎国计民生的重要命脉，非常高兴看到我国的创新药领域已经越来越接近甚至已并肩国际第一阵营，作为行业的一份子，瑞博与有荣焉。期待更多的中国原研药物登上世界舞台，更深层地参与国际竞争，早日通过突破性的治疗手段填补临床空白，造福中国乃至全球患者。

来源：丁香园Insight数据库