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2023/12/09
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「科赛睿生物」宣布PC-002获FDA孤儿药资格认定,用于治疗伯基特淋巴瘤

2023年12月8日,科赛睿生物(Cothera Bio)宣布美国FDA已授予PC-002孤儿药资格认定。PC-002是一种first-in-class去泛素酶 (DUB) 抑制剂,可诱导 Myc 蛋白降解,用于治疗伯基特淋巴瘤。

伯基特淋巴瘤是一种罕见但高度侵袭性的非霍奇金淋巴瘤,由 c-Myc 重排突变驱动。它恶性程度很高,往往是致命的,且需要高强度化疗。根据 FDA 的规定,获得孤儿药认定的药物可以享受相应的政策优惠,例如批准后7年的美国市场独占权、NDA申请费减免、临床研究费用的税收减免以及可能免除部分临床数据的报告要求等。

科赛睿生物联合创始人兼首席执行官吴越博士表示:“我们非常高兴 PC-002 获得孤儿药资格,这反映出伯基特淋巴瘤患者迫切需要新的治疗方案。PC-002 是世界上进展最快的临床阶段 DUB 抑制剂,其作用是加速 Myc 癌蛋白的降解,而 Myc 癌蛋白是伯基特淋巴瘤和其他很多种癌症的关键驱动因素。我们期待将 PC-002 推进全球性 II期注册性临床研究,并为治疗这种高度恶性的疾病带来突破。”

 

来源:智康博药