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2023/12/28
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毕井泉关于全链条支持生物医药创新的六方面意见

在日前举行的2023中国医药科技论坛及长三角医药创新发展联盟成立两周年工作会上,全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉在主旨报告中表示,近些年来,我国生物医药产业开始走上高质量发展的道路,但仍处“爬坡过坎”阶段,面临诸多待解难题。

他认为,“需从研发、转化、准入、生产、使用、支付多环节对生物医药创新给予全链条的支持,努力营造一个鼓励生物医药创新的制度环境,推动产业高质量发展。”

毕井泉

第十四届全国政协常委、经济委员会副主任

中国国际经济交流中心常务副理事长

 

【以下为报告精华】

 

按照中央经济工作会议精神来认识生物医药产业

这次中央经济工作会议,全面总结2023年经济工作,科学分析经济形势和明年的机遇挑战,全面部署明年经济工作的重点任务。这次会议是党的二十大以来最重要的会议之一。认真学习和领会中央经济工作会议精神,对于鼓励生物医药创新,提高医药科技水平,推动医药产业高质量发展都具有十分重要的意义。

中央经济工作会议强调,要把推进中国式现代化作为最大的政治,聚焦经济建设这一中心工作和高质量发展这一首要任务,把中国式现代化宏伟蓝图一步步变成美好现实。大家要特别注意中国式现代化是最大政治、经济建设是中心工作、高质量发展是首要任务这是三个提法,深刻体会其中的内涵。

中央经济工作会议强调,要坚持稳中求进、以进促稳、先立后破,多出有利于稳预期、稳增长、稳就业的政策,在转方式、调结构、提质量、增效益上积极进取,不断巩固稳中向好的基础。这特别强调要“多出有利于稳预期、稳增长、稳就业的政策”。

中央经济工作会议还强调,要增强宏观政策取向一致性。加强财政、货币、就业、产业、区域、科技、环保等政策协调配合,把非经济性政策纳入宏观政策取向一致性评估,强化政策统筹,确保同向发力、形成合力。加强经济宣传和舆论引导,唱响中国经济光明论。这里要特别注意“增强宏观政策取向一致性”,“把非经济性政策纳入宏观政策取向一致性评估,强化政策统筹,确保同向发力、形成合力。”

中央经济工作会议强调,要以科技创新推动产业创新,特别是以颠覆性技术和前沿技术催生新产业、新模式、新动能,发展新质生产力。要大力推进新型工业化,打造生物制造、商业航天、低空经济等若干战略性新兴产业,开辟量子、生命科学等未来产业新赛道。加强应用基础研究和前沿研究,强化企业科技创新主体地位。鼓励发展创业投资、股权投资。要特别注意领会“科技创新推动产业创新”,“以颠覆性技术和前沿技术催生新产业、新模式、新动能”,生物医药就是最可能出现颠覆性创新的领域。这里要注意“打造生物制造等若干战略性新兴产业”,“开辟量子、生命科学等未来产业新赛道”。中央把生物医药产业提升到前所未有的高度,寄予了极高的期望。

上述这些重要论断和政策措施,都与我们生物医药有着密切关系。

生物医药产业是战略性新兴产业,在中国现代化建设过程中,将起到战略支撑的作用,是具有巨大增长潜力的朝阳产业。

生物医药产业是创新驱动的产业,是实施创新驱动发展战略的主战场。生物医药产业发展水平就是一个国家科学技术水平的具体体现。

生物医药产业是高质量发展的产业,绿色低碳,科技含量高,能源原材料消耗少。生物医药产业的发展就是国民经济的高质量发展。

生物医药产业是民生产业,生物医药的发展和创新直接服务于人民群众的健康,解除患者病痛,提高人民生活质量,延长人民预期寿命。

我们医药人应当有这种使命感和责任感,坚定信心,扎实工作,在中国式现代化建设的伟大实践中建功立业,作出应有的贡献。

 

生物医药产业开始走上高质量发展的轨道

今年五月,习近平总书记在石家庄考察时强调,生物医药是一个关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业。

生物医药产业能够有这样的战略地位,是近几年生物医药产业发展的结果,是广大生物医药战线同志们共同努力的结果。

2015年以来,在以习近平同志为核心的党中央坚强领导下,我们改革药品审评审批制度,打击临床试验数据造假,提高药品审评标准,简化药品审批程序,提高药品审评效率,推进仿制药质量疗效一致性评价,实行药品上市许可人制度,建立药品专利补偿和专利链接制度,加入国际人用药品注册协调理事会(ICH),推动未盈利生物医药公司上市交易。2018年国家医保局成立后,加快了创新药进入医保报销目录的步伐,推动创新药进入医院,体现了医保作为支付手段支持生物医药研发创新的巨大作用。

十多年来,我国生物医药产业实现跨越式发展。

我们吸引了几千名生物医药领域科学家回国创业,吸纳了大批生物学、化学、医学等领域的科学家、专业人员就业。仅前十位生物医药企业就创造了3.2万个就业岗位。现在国内生物医药领域的高级人才薪酬水平已经与美国大体相当。

创新药数量大幅度增加。2011年以来我国批准上市的创新药510个品种,其中本土企业创新占三分之一。全球范围在临床研究状态的药物13537款,中国企业原研或者参与开发的4774款,占全球35%,仅次于美国,居全球第二位。

生物医药研发质量达到国际先进水平。2016年开始有中国本土企业研发的新药对外授权,就是跨国公司买去了在境外市场开发的权益或者买去全部权益。近三年我国研发企业对外授权平均每年有30个品种。2019年以来获美国FDA突破性疗法认定有11个品种,在美国获批上市也有11个品种,其中今年前三个季度已有3个品种在美国获批上市。

最近的一个对外授权的例子发生在12月12日,百利天恒的一款药物与美国施贵宝公司达成独家许可协议,潜在交易金额84亿美元,其中首付款8亿美元,近期或有付款5亿美元,里程碑付款71亿美元。

仿制药质量明显提高。截止到12月12日,通过仿制药质量疗效一致性评价或者按新标准批准的仿制药8088个品规,覆盖1122个品种。临床常用药品大多有了通过一致性评价的药品。我们的患者可以用上与国际先进水平一样的仿制药,临床上可以替代原研药。

特别是三年疫情期间,我国是最早研发上市疫苗的国家之一,为抗击疫情赢得了主动。中国的疫苗、检测试剂和抗击疫情物资,为全球抗击疫情做出了重大贡献。

一大批生物医药企业快速成长,上海张江高新技术产业开发区、中关村科技园区、苏州工业园区、广州经济开发区等一批生物医药产业集聚的园区发展壮大。生物医药已经成为国民经济发展的一个重要的新增长点,成为我国进入创新型国家的重要标志。

生物医药产业发展,创新药上市和仿制药质量提高,给临床医生提供更多的选择,给患者带来新的希望,促使一些昂贵的治疗药物大幅度降价,为医保的仿制药集中采购和创新药谈判价格奠定了坚实的物质基础。

 

 

要高度重视生物医药产业的困难和挑战

我们生物医药的创新与世界先进水平还有明显差距,跟随式、模仿式、引进式创新居多,新靶点、新化合物、新作用机理的原创性新药很少,源头创新能力还较弱。

作为一个发展中国家,我们的科学起步比较晚,总是要经历一个学习、模仿、跟随这样一个历史过程。但经过多年的发展,现在我们已经有了一个坚实的基础。看到存在的差距和不足,可以激励我们更加努力地学习,更加创造性地工作,完善我们的体制机制,努力为鼓励研发创新、发展源头性创新创造更加有利的环境和条件。

我们还要看到,在生物医药领域存在预期减弱、资本市场低迷、企业融资困难的严峻挑战。这既有全球性周期性变化的影响,也有国内竞争激烈、前期发展存在泡沫等原因,但主要是创新药进入临床使用面临医保准入和医院准入的双重障碍。

  • 进入医保报销目录难。有相当一部分创新药,因价格谈判降价幅度达不到医保部门测算的底价,进入不了医保报销目录。2021~2023年连续三年谈判价格成功的新药,平均降价60%以上。我国药品90%在医院和乡村诊所销售,这与国外90%在零售药店销售有着根本的不同。进入不了医保报销目录,新药销售非常困难。
  • 进入医院采购难。据艾昆纬公司(IQVIA)2022年底发布的报告,全国3300家三甲医院,近五年只有10%左右的医院,采购了列入医保报销目录创新药,其中采购2021年列入医保报销目录创新药的医院只有5.4%。2023年进入医院的情况比2022年更差。
  • 风险投资大幅度减少。2018、2019年我国生物医药领域早期风投和私募募资达到172亿美元,超过美国;2020、2021年减少到162亿美元,美国则增加到212亿美元;到2022、2023年(截止9月26日),我国降为45亿美元,比2018~2019年降低84%,美国则继续增加。近三年,中国股市生物医药板块的市值蒸发近6000亿元。
  • 创新药降价的信号,难以进入医院的现实,促使投资人远离生物医药的创新。募集不到新的投资,很多新药企业撑不过多长时间就会关门。这几年上市的创新药和海外授权项目,大多是五年前风险投资的成果。风险投资大幅度下降,必将导致未来几年后创新药成果的减少。

 

对生物医药创新应当给予全链条的支持

李强总理8月28日主持召开国务院常务会议时强调,医药工业和医疗装备产业是卫生健康事业的重要基础,事关人们群众生命健康和高质量发展全局;要着眼医药研发创新难度大、周期长、投入高的特点,给与全链条支持。

生物医药的竞争是全球性的竞争,是发展环境的竞争。营造一个在全球最有竞争力的生物医药发展的市场环境,是带有决定意义的战略性问题。环境营造好了,投资人的投资和科学家的研发就自然来了。

中央经济工作会议强调,要增强宏观政策取向一致性,强化政策统筹,确保同向发力、形成合力。

按照中央的要求,我们应该从以下几个方面同向发力,支持生物医药创新,支持医药科技的进步。

 

1,增加生命科学基础研究的投入

中央经济工作会议强调,要以科技创新推动产业创新,加强应用基础研究和前沿研究,强化企业科技创新主体地位。

提高源头创新的能力必须加强基础研究。近年来,我们国家基础研究的投入增长很快,年均增幅达到15%,但基础研究投入强度仍然偏低。2019年我国基础研究经费占研发经费的比重首次超过6%,2022年增长到6.3%,但尚未达到“十四五”规划要求的8%。

国际上,法国、意大利、新加坡基础研究的强度均超过20%,美国、英国高于15%。美国国立卫生研究院2023年度经费达到486亿美元,占到联邦政府基础研究经费的50%以上。

所以,我们无论是基础研究投入的强度,还是生命科学研究的投入绝对额,与发达国家都存在很大的差距。加强药物源头创新,促进生物医药高质量发展,必须加强生命科学领域基础研究的投入。

 

2,促进科技成果转化,激发科学家的创新活力

为了解决政府资助科研成果转化难的问题,1980年美国制定激发科学家创新的《拜杜法案》,联邦政府放弃政府资助科研成果的所有权,交给科研工作者所在机构负责转化,最终形成科研人员、团队和机构各占1/3的科研成果转化收益的分配机制,大大提高了科技成果的转化率,奠定了美国科技进步的重要基础。

党的十八大以来,我们国家在激励科学家发明创造方面取得了很大的进步。2013年11月,国务院办公厅印发《关于深化种业体制改革提高创新能力的意见》,明确科研人员可以参与使用政府拨款形成的科研成果转化收益的分配,提出确定机构与科研人员权益比例,开始了科研人员分享科技成果转化收益改革的试点。2015年8月,全国人大修订《促进科技成果转化法》,把科研人员分享科技成果收益写入法律,明确规定科技成果转化净收益不少于50%奖励给科研人员。2021年,全国人大修订《科学技术进步法》进一步重申上述规定。

科技创新本质上要靠科学家个人的努力。中国的科技人员相当大一部分在国有研究院所、高等院校、医疗机构工作,激发这些科研人员发明创造的积极性,对落实创新驱动发展战略,推进高质量发展具有十分重要的意义。

把职务发明成果一部分分配给个人,是激励科学家发明创造的重要手段。科学家的发明创造,是从无到有的发明,是为社会创造了财富,相当大一部分发展壮大了国有经济。各部门各地区都应当按照《促进科技成果转化法》《科学技术进步法》的规定,修订有关法规和规章中与此相抵触的有关规定,把科研人员分享职务发明转化收益的规定落实到每一个科研项目上。

创新产品的转化,既有成功的可能,但也有失败的可能。不能说成功就是发展壮大了国有经济,失败就是国有资产的流失。成功固然可喜,失败亦应以平常心看待。不能因为存在失败的可能性就不鼓励创新。

资本市场对创新的鼓励也应如此。我们应该继续发挥资本市场的融资功能,鼓励和发展创业投资和股权投资,为生物医药发展注入强大的动力。科学家、企业家、投资者都希望自己的产品能够成功,但科学的发展不以人的意志为转移。对生物医药研发的风险投资,包括私募基金,也包括二级市场的投资人,都要保持这种清醒的认识。

 

3,完善药品审评审批制度,鼓励原创药物的研发

把生物医药作为战略性新兴产业发展,必须努力为企业创造一个良好的生物医药研发环境。按国际标准衡量,按照推进规则规制管理标准等制度性开放,营造国际化、法治化、市场化营商环境的要求,我们还有很多工作要做。包括:

  • 应该研究把临床试验申请等候时间,由现在的60个工作日减少为30个自然天。美国就是30天,英国刚刚改为和美国一样。美国人、英国人能够做到的,我们也应该能够做到。
  • 应该提高伦理审查效率。伦理审查应该随到随审,多中心的临床试验,组长单位伦理审查通过后,其他医院主要是落实药物临床试验质量管理规范(GCP)责任,没有必要重复审核。
  • 应该进一步提高遗传物质审核透明度,提高效率,减少医疗机构等待的时间。
  • 应该把给患者带来新的获益作为药品上市的基本指导原则。临床有药可用的临床试验,必须与一线用药作对照试验。非劣性的临床试验,要严格控制,防治重复建设和过度竞争。
  • 业界提出的允许生物药分段生产问题、取消法定检验问题、允许工艺验证批次产品上市销售问题,这些都是国际上通行的做法,都是我们制度性开放的内容,都应该研究改进。
  • 应该向社会公开药品审评审批结论和安全性有效性数据,提高药品审评审批的透明度和权威性。批准发布一个创新药的信息,就是帮助企业做一个“大广告”,也是监管部门权威性的象征。
  • 充分发挥专家咨询委员会的作用,公开论证与大众关系密切的重大决策,凝聚社会共识,分散决策压力。
  • 继续增加审评人员,提高审评员待遇,切实落实国发〔2015〕44号文件要求的“让审评员招得进、留得住”。审评员的数量与申请量相适应。

 

4,研究改革创新药定价办法

鼓励一个行业发展,必须增强市场主体信心,稳定市场预期。

新药研发难度大、周期长、投入多、失败率高,属于高难度的创新、高风险的投资。前几天广州一位企业家在座谈会上说,在美国做一个三期临床试验,类风湿药物需要投资人民币17亿,肾病药物35亿,溶解痛风石药物20亿。国内临床试验的费用大体相当于美国的50%。十个进入一期临床试验的药物,能够成功上市的只有一个。对这类高风险投资应当允许有高回报。唯有如此,才能吸引科学家踊跃投入源头创新,吸引投资者支持生物医药的源头创新。

鼓励生物医药产业发展,必须落实专利保护和数据保护制度。1624年英国发布第一部专利法,这个法的名称就是《垄断法》。美国1790年发布《专利法》时,林肯总统有一句名言,“专利就是天才之火浇上利益之油”。专利制度是对发明人的奖励,是赋予专利持有人一定时期内的市场独占。这种市场独占包括自主选择销售市场、自主决定生产数量、自主决定产品价格。没有这些权利,专利保护就失去了市场独占的意义,就很难有持续的创新。

数据保护是我们加入世界贸易组织做出的承诺,既是对科技企业的权益保护,也是对监管部门履行保密义务的约束。在国务院药品管理法实施条例没有出台前,监管部门应该按照入世承诺制定暂行条例,这是鼓励创新的迫切需要。

把产品的定价权交给企业、交给市场,这是专利产品市场独占的必然要求,也是稳定企业市场预期,增强投资者信心的必然要求。最近几天,和黄药业和君实生物的创新药在美国上市,引起市场的高度关注。大家关注的是,美国市场给与的价格,要比我们国内的价格高出30倍和20倍。“桃李无言,下自成蹊”。高定价就是最好的招商。这样下去,会吸引更多的创新药到美国市场上市。中国企业研发新药都先到美国上市,就会促使企业回到美国做临床试验,反之亦然。

创新药价格形成机制,是关系到中国生物医药产业生死存亡的大事。企业选择研发什么项目,投资人投资什么项目,都做过风险收益的评估,都有个预期的价格。预期价格能否实现,应当由市场来决定。如果由市场以外的因素决定,这个市场就会变得不可预期,不可预期的市场就意味着风险,资本就会离开高风险的市场,而投向风险更低的市场。中国生物医药大多是资本投资驱动支撑的,资本一旦不再投资生物医药创新,中国的创新药企业就会出现融资困难,创新药产业就会凋亡。中国市场没有了创新药,仿制药企业买不到参比制剂,仿制药产业也很难生存,更谈不上高质量发展。

 

5,研究发挥医保“保大病”的作用

医疗保障制度最基本的功能是平衡投保人的医药费负担,是投保人医药费的“共济”,是防止患者因病致贫、因病返贫。1883年俾斯麦在普鲁士建立人类社会第一个医保制度。它的基本逻辑是,每个人都会生病,这是必然性;但每个人生什么病,这是偶然性。为了解决必然性中的偶然性问题,平时大家都缴纳一笔费用,用来资助患大病的人,防止其因病致贫、因病返贫。因此,俾斯麦的医保是给蓝领工人办的,富人可以不参加。

我们要认真研究医疗保障制度改革,解决现在存在的人群待遇存在差异、地区之间存在差异的问题,解决大病保障不足与资金大量结余并存的矛盾。医保的基本原则是即收即付、当期平衡,有了结余应该降低保费,资金不足应该提高保费。要研究如何发挥医保支付的作用,重点放在防止患者因病致贫、因病返贫,在鼓励生物医药创新和平衡社会医药费负担之间找到一个恰当的平衡。

 

6,破解创新药进入医院的难题

与现行临床使用的药品比较,新批准上市的新药能够给患者带来更多获益。

应当取消医院用药数量、一品两规、药占比的限制,鼓励更多乃至所有的三甲医院率先采购创新药,让创新药顺畅地进入医院。医院药品销售零差率的做法是违反客观经济规律的,为了调动医院采购和销售创新药的积极性,建议允许创新药适当加价销售,以弥补医院药品经营成本。

要研究推进以药补医体制机制的改革,研究在社会医药费负担不增加的总量控制下,理顺医疗服务价格,禁止用药品耗材价差收入和检查检验结余收入给医生发绩效工资的做法,使药品回归到治病救人的使用价值。现在医疗领域浪费过多,过度医疗问题突出,解决好这些过度医疗问题,完全可以做到在不增加社会医药费总负担前提下理顺医疗服务价格。

只要医疗服务价格合理,医生依靠医疗服务能够得到合理的收入,医生一定会走出医院开设私人诊所。我们要切实落实二十大报告提出的把医疗卫生队伍建设重点放到农村和社区的要求,积极创造条件,引导和鼓励医生到农村和社区执业。

 

来源:同写意