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2023/02/07
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「瑞博生物」宣布全球首个靶向FXI的siRNA药物FIH申请在澳大利亚顺利获得HREC批准

2023年2月6日,「瑞博生物」宣布其自主研发的抗血栓小核酸药物(RBD4059注射液)已在澳大利亚获得HREC批准,将于近日启动首次人体临床试验。

RBD4059靶向FXI(XI因子)mRNA,抑制FXI的蛋白表达和活性,阻断内源性凝血途径的激活,进而达到抗凝血/抗血栓的作用,有望成为新型的安全有效的抗血栓治疗药物。

该项I期临床试验是一项随机、单盲、安慰剂对照的I期研究,旨在评估RBD4059在健康受试者中单次剂量递增和多次剂量递增给药的安全性、耐受性和药代动力学,试验结果将支持未来II期临床试验患者的剂量选择和给药方案的确定。

RBD4059是瑞博生物基于具有自主知识产权的RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台独立开发并拥有全球权益的一种GalNAc偶联siRNA药物,也是全球首个进入临床针对FXI靶点的该类药物。临床前试验数据显示,RBD4059具有持久且强效的抗血栓作用,同时兼具良好的安全性。

抗凝药物是预防和治疗血栓的基石,包括终末期肾病(ESRD)、慢性稳定性冠心病和/或外周动脉疾病(CAD/PAD)、房颤(AF)、骨科手术术后等患者都需要接受常规的抗凝治疗。目前临床常用的抗凝药物直接口服抗凝剂(DOAC)、VKA和肝素等均存在一定的出血风险,因此有必要开发兼具强效、出血风险低、长效的新型抗凝药物来满足巨大的临床需求。靶向FXI小核酸药物RBD4059有望对这些患者带来巨大的临床获益。

 

来源:瑞博生物