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2023/04/12
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至善唯新A型血友病AAV基因疗法IND获得受理

4月10日,四川至善唯新生物科技有限公司(以下简称“至善唯新”)申报的“ZS802注射液”临床试验申请获CDE受理。

此外,2022年9月,由至善唯新合作发起的“评价ZS802腺相关病毒载体表达人凝血因子VIII在血友病A患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”顺利通过科技部遗传办“中国人类遗传资源采集审批”。

关于ZS802:ZS802是一种rAAV基因药物,临床适应症为A型血友病,属于国家1类新药。与国外竞品Biomarin公司的valoctocogene roxaparvovec(BMN 270)相比,ZS802采用至善唯新公司自主研发的全球最小的肝脏特异启动子,解决了病毒载体包装难题,显著提高了药物质量。此外,ZS802还搭载了至善唯新公司自主改造优化的凝血VIII因子序列,通过突变特定位点氨基酸残基,显著提升药物活力。

关于A型血友病:A型血友病是一种基因突变导致凝血VIII因子缺乏引起的岀血性疾病,X染色体连锁,男性高发。与B型血友病相比,A型血友病发病率是其5倍,国内保守估计有10万名患者,这意味着更多的患者正忍受着病痛折磨,期盼着创新疗法改变他们的生活。

 

来源:CDE官网、国家科学技术部政务服务平台官网、至善唯新、公众号“细胞与基因治疗领域”